细胞、基因医学临床研究与治疗，目前在我国属于属于生物医学新技术。

2025年，可以说是细胞、基因等生物医学新技术临床研究和治疗发展的元年。

2025年9月12国务院颁布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，自2026年5月1日起施行。

2023年3月20日，深圳市发布《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例》

2023年9月1日，天津市发布《天津市基因和细胞产业促进条例》

2025年10月1日，湖南省发布《湖南省细胞和基因产业促进条例》

2025年2月1日，海南省率先施行《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》

本文梳理细胞、基因等生物医学新技术临床研究与治疗合规操作指引，供实务参考。

01 什么是生物医学新技术？

《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》规定，生物医学新技术，是指以对健康状态作出判断或者预防治疗疾病、促进健康为目的，运用生物学原理，作用于人体细胞、分子水平，在我国境内尚未应用于临床的医学专业手段和措施。

《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》也规定：在先行区内开展细胞治疗、基因治疗、组织工程等生物医学新技术临床研究、转化应用及其监督管理活动，适用本规定。

总结一句话，生物医学新技术，是作用于运用生物学原理，作用于人体细胞、分子水平，在我国境内尚未应用于临床的医学专业手段和措施，包括细胞治疗、基因治疗、组织工程等技术。

02 细胞、基因临床研究合规要求与操作

1.生物医学新技术临床研究的范围

生物医学新技术临床研究，范围包括：

（一）直接对人体进行操作的；

（二）对离体的细胞、组织、器官等进行操作，后植入或者输入人体的；

（三）对人的生殖细胞、合子、胚胎进行操作，后植入人体使其发育的；

（四）国务院卫生健康部门规定的其他方式

2.谁可以临床研究

两类主体：一是临床研究发起机构，发起生物医学新技术临床研究的机构，应当是在我国境内依法成立的法人。二是临床研究机构，指三级甲等医疗机构。

3.临床研究的范围前置研究程序

开展生物医学新技术临床研究前，应当依法开展实验室研究、动物实验等非临床研究；经非临床研究证明该技术安全、有效的，方可开展临床研究。

4.临床研究的机构的资质、条件要求

（1）是三级甲等医疗机构；

（2）有符合要求的临床研究学术委员会和伦理委员会；

（3）有与拟开展的生物医学新技术临床研究相适应的资质、场所、设施、设备、管理机构、专业技术人员和研究能力；

（4）有保障临床研究质量安全、符合伦理原则以及保护受试者合法权益的管理制度；

5.临床研究项目负责人资质与要求

项目负责人应当具备执业医师资格和高级职称，具备承担生物医学新技术临床研究所需的专业知识、经验和能力，并以临床研究机构为主要执业机构。

其他参与生物医学新技术临床研究的人员应当具备相应的资格、专业知识、经验和能力。

6.学术、伦理审查并备案要求

临床研究机构的临床研究学术委员会、伦理委员会应当按照规定对拟开展的生物医学新技术临床研究进行学术审查、伦理审查；通过学术审查、伦理审查的，方可开展临床研究。

临床研究机构应当自生物医学新技术临床研究通过学术审查、伦理审查之日起5个工作日内向国务院卫生健康部门备案。

7.知情同意且不能收费

临床研究机构实施生物医学新技术临床研究，应当取得受试者的书面知情同意。

临床研究机构应当以受试者或者其监护人容易理解的方式告知其临床研究的目的、方案，披露可能产生的风险，并告知受试者享有的权益。临床研究机构不得以欺骗、胁迫或者利诱方式取得受试者或者其监护人的同意。

临床研究发起机构、临床研究机构不得向受试者收取费用。

8.留存记录至少30年

临床研究机构应当及时、准确、完整记录生物医学新技术临床研究实施情况，留存相关原始材料。记录和原始材料应当自临床研究结束起保存30年；临床研究涉及子代的，记录和原始材料应当永久保存。

9.定期报告

临床研究机构应当定期向国务院卫生健康部门报告生物医学新技术临床研究实施情况。

生物医学新技术临床研究结束后，临床研究机构应当向国务院卫生健康部门报告临床研究实施情况、研究结果和临床转化应用建议。临床研究机构应当对受试者进行随访监测，评价生物医学新技术的长期安全性、有效性。

10.临床研究终止情形

有下列情形之一的，临床研究机构应当终止生物医学新技术临床研究，于5个工作日内向国务院卫生健康部门报告，并告知临床研究发起机构：

（一）发现生物医学新技术的安全性、有效性存在重大问题；

（二）临床研究产生或者可能产生重大社会不良影响；

（三）临床研究过程中出现不可控制的风险；

（四）国务院卫生健康部门规定的其他情形。

生物医学新技术临床研究过程中发生严重不良反应的，临床研究机构应当暂停临床研究，由临床研究伦理委员会就是否可以继续实施临床研究进行评估。临床研究机构应当根据评估意见终止临床研究或者继续实施临床研究，于5个工作日内向国务院卫生健康部门报告，并告知临床研究发起机构。

11.受试者损害赔偿

生物医学新技术临床研究造成受试者健康损害的，临床研究机构应当及时予以治疗，治疗费用由临床研究发起机构承担；但是，因临床研究机构过错造成受试者健康损害的，治疗费用由临床研究机构承担。

03 细胞、基因临床治疗合规要求

1.细胞、基因等治疗临床应用的前提

细胞、基于等生物医学新技术要用于临床需满足三个条件：

一是：需经临床研究；

二是：应当经国务院卫生健康部门审查批准，并公示，应当公布技术名称、应用该技术的医疗机构和卫生专业技术人员应当具备的条件以及临床应用操作规范；

三是：医疗机构开展临床应用的，应当具备国务院卫生健康部门规定的条件。

2.临床应用审批需要的资料

（1）生物医学新技术临床研究报告和记录；

（2）生物医学新技术的适用范围、可能出现的不良反应和禁忌；

（3）应用生物医学新技术的医疗机构、卫生专业技术人员需要具备的条件；

（4）临床应用操作规范；

（5）临床应用中可能产生的风险及其预防控制措施；

（6）国务院卫生健康部门规定的其他资料。

3.可优先审批情形

对治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病以及公共卫生方面急需的生物医学新技术的临床转化应用申请，国务院卫生健康部门应当予以优先审查审批。

4.暂停临床应用情形

经批准临床转化应用的生物医学新技术有下列情形之一的，国务院卫生健康部门应当对其安全性、有效性进行再评估，再评估期间暂停临床应用该技术：

（1）根据科学研究的发展，对该技术的安全性、有效性有认识上的改变；

（1）临床应用过程中发生严重不良反应或者出现不可控制的风险；

（3）国务院卫生健康部门规定的其他情形。

来源：微信公众号“律师维钦”